我不是药神中的这些医学知识点,你掌握

中科荣获公益中国爱心救助定点医院 http://nb.ifeng.com/a/20180419/6515562_0.shtml
这两日已有多位同事推荐我去看新上映的《我不是药神》，从圈里文章评价来看该片可谓褒贬不一，而其能引起社会上持续广泛热议（特别是在医务工作人员这一小圈内）足见其作品相当有深度。怀着好奇心，我也于昨日观看了这部催人泪下的喜剧片，也在观看后发了一条推荐大家去看的朋友圈。关于抗癌药物定价是否过高、仿制药疗效究竟如何、「我」到底是不是「药神」等话题讨论的文章已经有很多了，相信大家也已看过数篇，但无论看了几篇，都不如自己亲临影院完整看一下这部电影的感触更深也更真。而要想更准确地理解该电影，首先要理解电影中涉及的一些医学知识点。注意，这里所说的知识点并非通常所说的大众常识，而是就连很多医务工作者也不甚清晰的数据。只有理解了这些，我们才能对这部电影的认知更深刻。话不多说，来跟随电影情节进展看看这些医学知识点都有哪些，试试你能准确回答几个吧。全国有多少慢性粒细胞白血病患者？众所周知，慢性粒细胞白血病的定义是这样的：慢性髓性白血病(CML)是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%，主要指慢性粒细胞白血病，绝大多数发生在四十岁以上的成人。那么，其在人群中的发病率究竟有多少呢？来看源自中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（年版）的数据：全球年发病率为1.6-2/10万。至年在我国22个省(市、自治区)46个调查点进行的全国白血病发病情况调查显示CML的年发病率为0.36/10万。此后国内几个地区的流行病学调查显示CML的年发病率为0.39～0.55/10万。中国CML患者较西方国家更为年轻化，国内几个地区的流行病学调查显示CML患者中位发病年龄为45～50岁。而西方国家为67岁。也就是说，大约每20万人中有1位慢性粒细胞白血病新发患者，这才是医务工作者看到影片中吴受益说「医院就有十几个病人」时应想到的数据。为什么说一旦慢性粒细胞白血病进入急变期就「只有等死了」？医生：「那没办法了，只要进入急变期，就只有等死了」首先，看到「急变期」，医务工作人员就应自觉复习下慢性粒细胞白血病的分期，如下所示（源自中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（年版））。慢性粒细胞白血病分期：（1）慢性期：①外周血或骨髓中原始细胞0.10；②未达到诊断加速期或急变期的标准。（2）加速期：符合下列任何一项：①外周血或骨髓中原始细胞占0.10～0.19；②外周血嗜碱粒细胞≥0.20；③与治疗不相关的持续血小板减少(PLTx/L)或增高(PLT0x/L)；④治疗过程中出现Ph+细胞基础上的其他克隆性染色体异常(CCA/Ph+)；⑤进行性脾脏增大或白细胞计数增高。（3）急变期：符合下列任何一项：①外周血或骨髓中原始细胞0．20；②骨髓活检原始细胞集聚；③髓外原始细胞浸润。由此可见，慢性粒细胞白血病的分期标准主要根据骨髓或外周血中原始细胞（也就是白血病细胞）的数量来界定的，大约85%的病人在诊断时处于慢性期，而急变期是慢粒患者的终末期，这一时期的患者，肿瘤细胞极度增殖，髓外开始出现大量白血病细胞浸润，相当于患者常说的「转移征象」，会加重原有病情，贫血加重，感染加重，容易出血，脾肿大加重等等。对患者来讲，情况非常危急，死亡率极高。影片为了便于大众直观地理解急变期病情的严重程度，采用了「等死」二字；但我们医务人员一定时刻牢记，再危急难治的病情也要积极予以治疗，「等死」永远不应成为医生为患者做出的选择。为什么说「格列宁」是治疗慢性粒细胞白血病最有效的药物？医生：「格列宁是治疗慢粒白血病最有效的药物，需要终身服用」电影中的「格列宁」实际上就是现实中的格列卫，其治疗慢性粒细胞白血病的疗效得到了充分验证（临床研究显示，格列卫治疗慢性粒细胞白血病患者的10年生存率能达到85%-90%），备受指南推荐，如下所示（源自中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（年版））。CML慢性期患者的初始治疗：TKI治疗：慢性期患者首选治疗为TKI，推荐首选伊马替尼（格列卫）或尼洛替尼。治疗期间应定期监测血液学、细胞及分子遗传学反应，定期评估患者TKI治疗耐受性，参照CML患者治疗反应评价标准进行治疗反应评估，结合患者耐受性随时调整治疗方案。早期的分子学反应至关重要，特别是TKI治疗3个月的BCR—ABL融合基因水平。适时更换其他TKI，第二代TKI治疗失败的患者可考虑行异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）。良好的治疗依从性教育以及严密监测对于获得最佳临床疗效非常重要。加速期治疗：参照患者既往治疗史、基础疾病以及BCR—ABL激酶区突变情况选择适合的TKI，病情回复至慢性期者，可继续TKI治疗，如果患者有合适的造血干细胞供者来源，可考虑行allo-HSCT。存在T突变或第二代TKI不敏感突变的患者应及早行allo—HSCT。有条件进行新药临床试验的单位可行新药试验。急变期治疗：参照患者既往治疗史、基础疾病以及突变情况选择TKI单药或联合化疗提高诱导缓解率，缓解后应尽快行allo—HSCT。有条件进行新药临床试验的单位可行新药试验。以上医学知识点你都掌握了吗？都掌握了也不要太骄傲哦，毕竟这是我们的专业基本功。在理解了这些医学知识点后再去看电影，一定会有更多感触。除了从电影中挖掘到的这些，小编还从上述指南中选取了几点比较重要的知识点，来复习下吧：1、allo-HSCT：在TKI治疗时代，allo—HSCT作为二线TKI治疗失败后三线的治疗选择，应当严格掌握适应证。2、CML患者接受TKI治疗过程中疾病评价包括血液学、细胞遗传学以及分子生物学分析，及时评价治疗反应以及检测早期复发对于优化CML治疗具有重要而积极的意义。3、目前国内可供选择的第二代TKI为尼洛替尼以及达沙替尼，二者对不同分期CML患者治疗效果相似，但二者具有显著不同的药代动力学、药物相互作用以及不良反应。4、目前以下7种类型突变对于达沙替尼或尼洛替尼选择具有较为明确的指导意义。①TI：二者均耐药，有条件者可进入临床试验，或选择恰当的治疗方案；②FL/V/I/C、VL、TA：采用尼洛替尼治疗更易获得临床疗效；YH、EK/V、FC/V/I：采用达沙替尼治疗更易获得临床疗效。5、Allo-HSCT依然是CML治疗的重要手段，尤其是TKI耐药以及进展期患者。在TKI治疗时代移植不再是CML慢性期患者的一线治疗选择，原则上对至少1种第二代TKI不耐受或耐药的患者考虑allo—HSCT。目标人群包括：①对于标准的伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可根据患者的年龄和意愿考虑行HSCT。②治疗任何时候出现ABL基因TI突变的患者，首选HSCT。③对第二代TKI治疗反应欠佳、失败或不耐受的所有患者。④更换第二代TKI6个月后仍未获得主要细胞遗传学反应者，其12个月获得次要细胞遗传学反应以及长生存的可能性明显降低，应尽早考虑HSCT。⑤加速期或急变期患者。有药但价格太贵用不起是一种悲哀，病可以治但只有国外有这技术（或药物）是另一种无奈，说白了，就是全球各国医疗技术水平高低不一，而患者难以获知相关准确信息，结果导致经济困难的患者无法享受到最具性价比的医疗服务，有钱人也难以享受到全球水平的最佳医疗服务。康安途海外医疗,中国首家中科院博士团队组成，高性价比海外医疗服务品牌，在美国、印度、孟加拉设有办事机构，为生命加油！关于康安途康安途由中国科学院博士团队组成，是中国较早开展协助国内丙肝患者赴印度治疗丙肝业务的正规机构。目前已在全国18个大城市设立了办事处，医院建立了良好的合作关系，为全国各地患者服务。在美国、印度、孟加拉设有办事机构，并获得了首轮千万级融资。康安途始终想让中国患者能享受到国外先进医疗技术和高科技的药物治疗，尽快减轻患者和患者家人的痛苦。已经帮助了众多的丙肝患者、乙肝患者、肿瘤肺癌患者战胜病痛。目前康安途已开通的主要业务有：丙肝方案（印度）、乙肝新药TAF（印度）、肿瘤PD-1方案（香港、印度）、癌症靶向药（印度）、肺癌AZD（孟加拉）、二型糖尿病恩格列净方案（印度）、肿瘤早筛（针对健康人，在国内做肿瘤早筛）、心脏支架/心脏塔桥（新加波、英国、泰国）、美国远程咨询（针对各种病症做远程咨询）、试管婴儿（美国、泰国）、卵巢调理包（泰国）、HPV疫苗（香港、泰国）、德国全病种医疗、白血病淋巴瘤新方案CAR-T疗法。爱与理，康安途；健康之树，为生命加油！